항체 기반 치료제 전문기업 앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 CD19 타깃 신규 CAR-T 세포치료제(AT101)에 사용되는 자체 개발 CD19 항체와 이를 이용한 CAR-T 세포치료제에 대한 국내 특허 등록을 완료했다고 밝혔다.

노바티스의 킴리아, 길리어드의 예스카타를 통해 알려진 CAR-T 세포치료제는 글로벌 빅파마들이 연이어 공격적인 투자를 집중하고 있는 면역항암제의 일종이다. 킴리아와 예스카타는 B세포 유래 혈액암 치료를 목적으로 개발된 CD19(B세포 유래 혈액암을 유발하는 질환단백질)를 타깃하는 CAR-T 세포치료제로서 환자 맞춤형 세포유전자치료제의 서막을 연 주역이다. 특히 킴리아는 임상 2상에서 혈액암 말기의 환자들을 상대로 80% 수준의 완전관해율을 시현함으로써 기적의 항암제로 불리게 됐다.

회사 관계자는 "킴리아, 예스카타는 마우스에서 유래한 CD19 항체(FMC63)를 사용하는 반면, 앱클론의 CD19 CAR-T 세포치료제 AT101은 자체적으로 개발한 CD19 인간화 항체를 사용함에 따라 기존 치료제 대비해 잠재적 면역원성이 감소된 것이 특징으로, 이로써 향상된 치료 효과가 기대된다”면서 “또한 AT101의 항체는 CD19의 새로운 에피토프(항체가 결합하는 항원의 부위)에 결합하므로 킴리아, 예스카타에 불응하는 환자군에도 적용 가능성이 높다"고 강조했다.

이를 주목한 유펜(University of Pennsylvania) 의과대학의 마르코루엘라 교수팀이 앱클론의 CD19 CAR-T 세포치료제 공동 연구개발에 참여하고 있다.

한편, 앱클론은 지난 5월 CAR-T 세포치료제 AT101(CD19 타깃 혈액암 CAR-T), AT501(HER2 타깃 고형암 CAR-T)의 임상을 위한 GMP 시설을 완공하기도 했다. 회사는 “드디어 국내에서도 CAR-T 산업이 개시되고 있다. 앱클론은 AT101을 필두로 국내 CAR-T 세포치료제 임상 및 개발의 선두주자로서 확고히 자리매김하는 동시에 국내 임상 데이터를 기반으로 글로벌 비즈니스 파트너링까지 이어갈 예정이다”고 포부를 밝혔다.