혁신 의약품 개발 전문기업 카이노스메드(284620)는 희귀질환인 다계통위축증(MSA)의 임상2상이 국내 환자 스크리닝을 시작으로 본격 진행한다고 28일 밝혔다. 임상은 분당차병원에서 이종식 교수의 주도하에 진행된다. 지난해 아산병원에서 시행할 계획이었으나 책임연구자 이전 등의 문제로 연기되었다가 식약처 및 병원에서의 IRB 승인을 마치고 차병원에서 최종적으로 실시하게 됐다.

이번 임상2상은 카이노스메드에서 개발 중인 ‘KM-819’의 다계통위축증 환자를 대상으로 질환의 진전을 정지 혹은 억제하는 효능을 1차로 검증하는데 그 목적이 있다. 임상은 스크리닝 후 78명의 참여 환자를 대상으로 ‘KM-819’ 약물 400mg을 투여하며 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 공개 투여 등의 방식으로 진행된다. 첫 9개월은 위약 대조로 진행, 투여 후 유효성 평가를 하게 되며 이후 9개월은 공개 투여 방식으로 참여 환자 모두에게 약물을 투여해 장기간의 치료 효과를 평가하게 된다.

유효성 평가의 경우 다계통위축증의 진행 정도를 정확히 측정할 수 있는 FP-PET 이미징 기술을 이용한 도파민 세포의 기능 측정이 1차 평가기준인 것이 특징이다. 일반적인 임상적 증세를 판단하는 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 설문도 함께 진행한다.

다계통위축증은 초기 단계에서는 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 병의 진행속도는 더 빠르다. 10만명 중 3~4명에게 발생할 정도로 희귀한 질환으로 발병 후 생존기간이 6~10년에 불과하다. 자율신경기능 장애로 인한 기립성 균형감각상실 등 뇌세포의 사멸로 운동기능을 상실하게 되는 질병으로 발병의 원인은 아직 확인되지 않았으며 치료제 역시 전무한 상황이다.

‘KM-819’는 파킨슨병으로도 미국에서 임상2상 진행 중이며 Part 1a 결과 세 가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인하고 다음 단계인 2상 Part 1b 진입을 앞두고 준비 중이다.

‘KM-819’는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1) 이라는 단백질 기능을 타깃으로 하는 새로운 메커니즘의 혁신신약으로 FAF1의 기능을 억제해 신경세포의 사멸을 막고 자가포식(autophagy) 활성을 높여 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해하는 혁신적 신약 후보물질이다.

카이노스메드 이재문 사장은 “미국에서 진행된 동물모델 실험에서 부작용 없이 알파시누클레인 축적 감소, 생존률 등에서 효과를 보였고 부작용도 나타나지 않았다”며 “이번 임상도 성공적으로 진행될 수 있을 것으로 기대되어 신약개발을 통해 다계통위축증 환자들의 미충족 의료수요를 해결하고 혁신신약 약물로서 신규시장을 창출할 수 있을 것”이라고 밝혔다.