앱클론(대표이사 이종서)이 국가신약개발사업단(단장 묵현상) 과제 주관기관으로 선정됨에 따라 혈액암을 대상으로 진행 중인 자사의 혁신 CAR-T 세포치료제 ‘AT101’ 임상에 대한 정부 지원을 받게 됐다고 10일 공시를 통해 밝혔다.

CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 분리해 암세포에 특이적으로 반응하도록 유전자를 조작한 뒤 대량 배양 과정을 거쳐 환자에게 다시 투여하는 첨단 유전자 세포치료제로, 단 1회의 투여만으로도 놀라운 치료 효과를 보여 기적의 항암제로 불리고 있다.

앱클론의 ‘AT101’은 앞서 승인된 킴리아, 예스카타 등의 CD19 표적 CAR-T 치료제와는 완전히 다른 항원 결합부위(에피토프)에 작용하는 인간화된 CD19 항체를 기반으로 개발돼 기존 제품과의 차별성을 지니고 있다. 이를 통해 차별화된 약효적 특성을 보이는 동시에, 독자적인 CAR-T 지적재산권을 확보할 수 있어 해외 진출 및 기술이전(L/O)에 대한 기대감도 높다는 설명이다. 생산 공정 상에서도 사람이 직접 장기간 작업하는 복잡한 조작을 최소화한 배양 공정 자동화 시스템을 도입해 생산함으로써, 제품의 완성도와 균질성 측면에서도 월등한 품질을 구현할 수 있다는 것이 큰 강점이다.

AT101는 앱클론이 독자 개발한 항체를 이용한 CAR-T 세포치료제로서 범부처 전주기 신약개발사업의 지원을 통해 비임상 시험을 진행한 바 있다. 이번 정부 과제 선정으로 이미 진행 중인 임상시험의 기간 단축 및 글로벌 사업화에 큰 도움이 될 것으로 회사는 기대하고 있다.

최근 고가의 자가유래 CAR-T 치료제인 킴리아(Kymriah, 티사젠렉류셀)의 건강보험급여 적용으로 국내 환자들에게 새로운 치료 기회가 제공된다는 점에서 기대를 모으고 있으나, 건강보험 재정 부담이 크기 때문에 보다 많은 환자들을 치료하기 위해 국내 개발 CAR-T 치료제에 대한 필요성이 대두되고 있다. 또한 글로벌 CAR-T 치료제 시장을 선도할 수 있는 차세대 혁신 CAR-T 치료제의 기술력을 확보하는 것도 중요해졌다.

앱클론 관계자는 “이번 정부 과제를 통해 국산 CAR-T 신약으로 환자들에게 다양한 치료 기회를 제공하고, 기하급수적으로 성장하는 글로벌 CAR-T 치료제 시장에 도전할 수 있는 계기를 마련할 수 있을 것으로 기대한다”고 강조했다.

국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강의 필수조건인 의약주권 확보를 위해 제약기업과 학∙연∙병의 오픈 이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가연구개발(R&D) 사업이다.