뇌 질환 치료제 신약 기업인 카이노스메드(284620, 대표 이기섭)는 파킨슨병 치료제 ‘KM-819’의 효능에 관한 연구 결과 논문이 국제 저명 학술지에 게재됐다고 22일 밝혔다.

논문(제목: Pharmacological Intervention Targeting FAF1 Restores Autophagic Flux for α Synuclein Degradation in the Brain of a Parkinson’s Disease Mouse Model)은 카이노스메드와 충남대 김은희 교수 연구팀과 공동 연구하였으며, 미국 화학학회 저널 ‘ACS 케미컬 뉴로사이언스(ACS Chemical Neuroscience) 2022년 3월호에 게재됐다.

파킨슨병은 도파민을 생성해 분비하는 신경세포의 사멸로 인해 나타나며, 그 원인은 여러 가지가 있으나 분명하지 않다. 많은 환자들에게 독성이 있는 알파시누클라인(α-syn) 단백질이 축적되어 발견되어 발병 원인 중 하나로 알려져 있다.

‘KM-819’는 세포사멸에 관여되어 있는 ‘FAF1(세포 죽음을 촉진하는 단백질)’을 대상으로 신경세포 보호 효과제가 개발되었다. 자가포식(autophagy) 증가로 알파시누클라인(α-syn)의 분해를 촉진하여 축적을 막아준다.

이번 연구 결과는 ‘KM-819’가 세포사멸을 막고 세포를 보호하며, 알파시누클라인(α-syn)의 분해를 촉진하고 축적을 감소시켜 독성을 제거하는 두 가지 효과로 파킨슨병의 진전을 저해함을 입증했다.

‘ACS publications’은 1876년 설립된 미국화학학회(American Chemical Society)의 공식 퍼블리싱 조직이다. 이론보다 실제적인 응용에 연구 초점을 맞추며 발전한 ACS 학회는 총 30여 개가 넘는 기술 분과로 나누어져 있으며, ‘ACS 케미컬 뉴로사이언스(ACS Chemical Neuroscience)’는 신경과학 분야를 다루고 있다. 역사와 전통을 자랑하는 미국 내 최고 학회 및 저널로 인정받고 있다.

카이노스메드 관계자는 “이번 논문을 통해 ‘KM-819’의 효능이 최초로 확인되고 전 세계 학자들과 글로벌 제약사까지 인지하게 되어 큰 의미가 있다”라며 “파킨슨병뿐만 아니라 각종 신경퇴행성 질환들을 통칭한 ‘시뉴클레인병증’을 해결하기 위한 연구를 계속해 나갈 것”이라고 말했다.

한편, 카이노스메드는 ‘KM-819’의 용도특허도 2018년에 출원하였고 현재 14개 국가에 출원하여 심사 중이다. 이 특허는 파킨슨병과 다계통위축증을 포함한 알파시누클라인(α-syn)이 관련된 것으로 알려진 시뉴클레인병증(Synucleinopathies) 질환군에 대한 용도특허다. 지난 3월 초에는 'KM-819'의 용해도를 증가시킨 염물질(salt form)의 개발 성공과 함께 이에 대한 특허를 미국에서 획득했으며, 세계 10개국에 출원 신청을 완료하여 다른 국가에서의 특허 획득도 추가로 진행 중이다.