제넥신 (095700, 대표이사 닐 워마, 홍성준)은 자궁경부암 치료용 DNA백신 GX-188E(성분명: 티발리모진 테라플라스미드)와 림프구감소증 면역항암제 후보물질 GX-I7(지속형 인터루킨-7, 성분명: 에피넵타킨 알파), 키트루다®(KEYTRUDA®, 성분명: 펨브롤리주맙)의 삼중 병용 요법에 대한 두경부암(HNSCC, head and neck squamous cell carcinoma) 연구자 주도 임상 2상 초록이 ASCO 2023(미국임상종양학회 2023) 공개됐다고 26일 밝혔다.

이번 임상은 김혜련 연세대학교 세브란스병원 종양내과 교수 주도로, 고윤우 이비인후과 교수팀과 공동으로 진행한 연구자 주도 2상 임상 연구로, 수술을 앞둔 총 11명의 HPV양성 두경부암 환자들을 대상으로 키트루다 200㎎을 1일 및 22일차에 투약하고 GX-188E 2㎎을 1일, 8일, 22일, GX-I7을 수술 전인 8일차에 투약하는 수술 전 선행 보조요법(neoadjuvant)의 임상적 효용성을 평가했다. 일차평가변수로 주요 병리학적 반응(MPR, Major Pathological Response)과 이외에도 안전성과 재발율, 생존율 등을 평가했다.

이번에 공개된 초록에 따르면 11명의 환자 모두가 선행요법 이후 예정대로 수술을 받았으며, 이로 인해 수술 지연 또는 수술 합병증은 모두 증가하지 않았다. 주요 병리학적 반응(MPR)을 보인 환자는 7명(63.6%)이며, 병리학적 완전반응(pCR)을 보인 환자는 4명(36.3%)으로 일차평가변수를 만족했다. 또한 병용요법 전 후 조직의 비교 분석을 통해, 종양 미세환경에서 여포 보조 T세포(Follicular helper CD4+ T cells) 수가 증가되었으며 세포 독성 T세포(CD8+ T cells)의 재활성화에도 작용한 것으로 나타났다.

또한 AI 기반 분석 기술을 이용하여 삼중 병용 요법으로 종양침윤림프구(TIL, Tumor-infiltrating lymphocytes)의 밀도가 증가하였으며, 면역결핍형(Immune-Desert) 및 면역제외형(Immune-Excluded)으로 분류된 종양이 면역활성형(Inflamed) 종양으로 완전히 변환시킨 것을 확인했다.

임상을 주도한 김혜련 교수는 “인유두종 바이러스(HPV) 양성 두경부암 환자를 대상으로 진행된 본 임상 연구를 통하여 삼중 병용 요법의 효용성 및 안정성을 확인할 수 있었으며, 추후 인유두종 바이러스 두경부암 환자에게 유용한 치료 전략으로 사용될 수 있을 것으로 기대된다.” 고 밝혔다.

닐 워마 제넥신 대표이사는 “최초로 시도되는 이번 삼중 병용 임상 데이터에 매우 만족하고 있다. 두경부암은 여전히 심각한 미충족 의료수요가 높아 이번 병용 요법을 바탕으로 GX-188E는 자궁경부암 뿐만 아니라 두경부암 적응증으로 본격적으로 확대해 나갈 것.” 이라고 말했다.

두경부암은 환자의 안면 및 발생하는 악성종양 중 하나로, 흔히 흡연, 고위험성 HPV 감염 등의 원인으로 발병하며 이전에는 수술, 방사선 치료, 항암화학요법 등 다양한 치료 방법이 사용되었으나, 수술범위의 크기에 따라 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미칠 수 있어 최근 면역항암제의 개발과 함께 면역치료가 주목받고 있다. 이번 연구 결과는 2023년 6월 2일부터 6일까지 시카고에서 개최되는 ASCO 2023 Annual Meeting에서 포스터 발표될 예정이다.