헬릭스미스가 개발한 새로운 플라스미드 DNA 유전자치료 기술이 중국 특허 등록에 성공했다고 16일 밝혔다. 헬릭스미스는 중국 특허청으로부터 2035년까지 HGF(간세포성장인자)와 SDF-1α(기질세포유발인자1α) 유전자의 조합을 통한 말초동맥질환 치료 기술의 독점 권리를 보장받게 됐다. HGF는 엔젠시스(VM202)를 통해, SDF-1α는 플라스미드 DNA 제품 ‘pIKO(피아이코)’를 통해 전달된다.

pIKO는 헬릭스미스 연구팀이 개발한 신규 유전자치료제다. 선도제품인 엔젠시스의 생물학적 활성을 크게 높이고, 질환에 대한 적용 범위를 확대시킬 수 있는 제품이다. 엔젠시스에 탑재된 HGF 유전자와 상호 작용을 통해 혈관형성 과정에서 시너지 효과를 낼 수 있는 유전자를 발굴하던 중에 개발된 것이다.

엔젠시스는 그 자체로도 여러 질환들에서 효능이 있지만, 혈관생성 활성을 증가시킬 수 있다면 그 적용 범위가 더욱 확대될 수 있다. 이에 헬릭스미스 연구진은 HGF와 함께 사용했을 때 혈관생성 활성이 추가적 혹은 시너지적으로 증가할 수 있는 유전자들을 스크리닝했었다. 이 과정에서 SDF-1α 유전자를 발굴했고, 이를 발현하는 pIKO를 만들게 된 것이다. 중증하지허혈 동물모델에서 엔젠시스 단독 투여보다 pIKO와 병용 투여 시 더욱 뛰어난 치료 효과를 입증했다. pIKO는 엔젠시스와 복합 사용 시에 다양한 종류의 말초동맥질환에 사용될 수 있다.

이 기술은 지난 2017년 국내에서, 2019년 일본에서, 2020년 유럽에서 등록되었는 바, 중국은 4번째로 등록된 시장권이다. 중국에서 말초동맥질환 환자는 2017년 기준 약 4천만명으로 추정되는데 그 범위가 넓어 당뇨병성 혈관질환, 중증하지허혈, 파행증, 당뇨발 등의 질환들이 이에 속한다. 상당수의 말초동맥 환자는 당뇨병과 겹친다. 고혈당이 혈관을 좁히거나 막을 수 있기 때문이다. 중국의 당뇨병 환자는 약 1억명으로 추산되는데 전증 환자까지 포함한다면 전체 인구 수의 약 10% 정도로 보고 있다.

헬릭스미스는 이미 중국에서 파트너사와 함께 중증하지허혈(CLI)로 임상 3상을 실시하고 있다. CLI는 가장 극단적인 형태의 말초동맥질환이다. pIKO 기술은 엔젠시스의 치료 효과를 높일 수 있기 때문에 엔젠시스와 병용 투여하여 치료효과를 증대시키고 적용 질환의 범위를 넓힐 수 있어 시장 확대 효과가 있다. 특히 이번 특허 획득을 통해 엔젠시스 복제품의 조기 출현을 근본적으로 막을 수도 있다. 추후 나타날지 모르는 바이오시밀러는 pIKO와 엔젠시스를 병용 투여하는 특허로 인해 시장 경쟁력을 상실하기 때문이다.

헬릭스미스 유승신 대표이사는 “헬릭스미스는 엔젠시스를 중심으로 많은 차세대 플라스미드 DNA 파이프라인을 확보하고 있다. 그 중 하나인 pIKO는 말초동맥질환에서 엔젠시스의 활성을 증가시킬 수 있기 때문에 엔젠시스 시장을 더욱 확대시켜 나갈 수 있다. 특히 이를 통해 바이오시밀러의 등장을 원천적으로 차단할 수 있는 기회를 만들었다”고 말했다.