펩타이드 의약품 연구개발 전문 펩트론(087010, 대표이사 최호일)이 자사가 개발중인 파킨슨병 치료제 PT320에 대해 파킨슨병 환자의 발병 양상을 반영하도록 고안된 진행성 동물 모델에서도 치료 효과가 뛰어남을 확인하고, 해당 연구 논문을 ‘ACS Pharmacol. Transl. Sci.’에 발표했다고 밝혔다.

기존에 널리 사용되는 파킨슨병 동물 모델들은 대부분 파킨슨병 발생 부위에 신경독성 물질을 주입하여 뇌세포를 파괴시킨 후 치료 효과를 관찰하는 급성 모델이기 때문에 발병이 서서히 진행되며 장기적인 치료 효능을 검증해야 하는 퇴행성 뇌질환 환자들의 특성을 반영하지 못한다는 한계가 지적돼왔다.

이에 펩트론은 미국 국립보건원(NIH)와 메이요클리닉 병원, 대만 국방의료원과 함께 도파민 신경세포의 미토콘드리아 기능을 손상시킨 MitoPark 형질전환동물 모델을 사용해 파킨슨병의 진행을 유도시키고 PT320을 투여한 후 행동 패턴, 뇌조직의 PET scan(양전자방출단층촬영) 및 도파민 분비 회복 능력 등 다양한 매개변수로 분석하여 치료 효과를 확인했다고 회사는 설명했다.

회사 관계자는 “기존의 신경독성 물질 유래 동물모델에서 PT320의 뇌세포 재생 효능을 확인한 데 이어 이번 형질전환동물 모델을 통해서도 파킨슨병의 진행을 효과적으로 차단시키는 치료 효능을 확인함으로써, 발병이 진행 중인 초기 파킨슨 환자들에게 중요한 치료 전략을 제공할 수 있을 것”이라며 “세포 형광 사진과 같은 간접적인 방법이 아닌 뇌척수액의 함량 분석으로 PT320의 BBB 통과를 직접 확인하였으며 기존의 증상완화제인 레보도파의 부작용을 차단하는 효과도 우수하기 때문에 난치성 질환인 파킨슨병의 실질적인 치료제 개발에 대한 성공 가능성을 더욱 높였다”고 강조했다.

펩트론은 현재 파킨슨병 치료제 PT320의 임상2상을 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 국내 최고 전문 기관 다섯 곳과 진행하고 있으며, 100명의 임상환자 모집을 완료하고 모든 환자를 대상으로 약물 투여를 시작했다. 특히 해당 임상 중에 아직까지 심각한 부작용은 보이지 않았으며, 일부 환자들에 대해서는 이미 성공적으로 투여를 모두 마친 것으로 보고됐다. 임상 시험은 올해 말까지 모든 임상환자들에 대한 48주간의 투여가 완료되고 질병 진행을 억제하는 ‘질병변경효과’(disease-modifying effect)를 확인하기 위한 12주간의 휴약기를 거친 후 내년 4월 내로 종료될 예정이다.