펩트론(087010)이 호주 인벡스(Invex Therapeutics)와 공동개발 중인 특발성 두개 내 고혈압(IIH) 치료제 ‘프리센딘((Presendin)’의 미국 임상3상 IND 승인 후 현지 첫 임상사이트가 개소됐으며, 이에 따라 임상환자 모집 등 해당 치료제의 미국 임상3상에 본격 돌입할 계획이라고 밝혔다.

회사 관계자는 “해당 의약품의 FDA 승인 후 IRB(임상시험윤리위원) 심사까지 성공적으로 마쳐 텍사스 Eye Wellness Center(아이 웰니스 센터)에 첫 임상사이트를 설치했다”면서 “당사는 현재 자사 GMP 시설을 통해 IIH 임상 의약품의 진약과 위약 각 1배치의 생산을 완료하고 현지로 공급할 준비를 모두 마친 상태로, 임상에 차질이 없도록 시일 내 항공을 통한 배송이 이뤄질 예정”이라고 설명했다.

인벡스는 펩트론이 독자 개발한 파킨슨병 치료제 PT320 물질을 IIH 치료제로 개발하기 위해 미국을 비롯해 유럽(EU), 영국, 호주, 이스라엘, 뉴질랜드 등에서 임상3상 IND(임상시험계획) 승인을 획득하고 글로벌 임상을 진행하고 있으며, 전 세계에 최대 40곳, 미국 내에 10곳의 임상사이트를 설치할 계획이다. 특히 미국은 IIH 발병 환자가 가장 많은 지역으로 최대 규모의 IIH 치료제 시장 규모를 형성하고 있다.

IIH 치료제의 미국 임상3상은 240명의 환자를 모집해 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 방식으로 진행되며, 약물은 24주 동안 주 1회 주기로 투여된다.

‘특발성 두개 내 고혈압(IIH, Idiopathic Intracranial Hypertension)’은 뇌압 상승으로 인해 극심한 두통, 메스꺼움, 시력감퇴, 이명 등의 증상이 나타나며 심한 경우 시신경을 압박해 실명에 이르게 하는 심각한 질환이다.

비만이 주된 원인으로 알려진 IIH는 과체중 인구가 늘면서 그 발병률이 지난 10년간 350% 이상으로 크게 증가하였으나, 현재까지 치료제가 없어 두개 내압을 낮추는 수술이나 증상 완화제에 의존하고 있다. 치료제가 개발된다면 미국과 유럽의 시장 규모만 2조원에 이를 것으로 추산된다.

특히 프리센딘은 미국과 유럽으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정돼 각각 7년, 10년 동안 독점적 판매 자격이 확보됐다. 펩트론은 IIH 치료제의 임상을 마치고 제품이 상용화되면 향후 10년간 관련 수익만 5,000억원 이상에 이를 것으로 내다보고 있다.