¢ßÇ︯½º¹Ì½º´Â À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ‘¿£Á¨½Ã½º(VM202)’ÀÇ »þ¸£ÄÚ¸¶¸®Åõ½ºº´(CMT)¿¡ ´ëÇÑ ±¹³» ÀÓ»ó 1/2a»ó¿¡¼ ù ȯÀÚ¿¡ ´ëÇÑ Åõ¾àÀ» ½Ç½ÃÇß´Ù.
»ï¼º¼¿ïº´¿ø ÃÖº´¿Á ½Å°æ°ú ±³¼öÆÀÀÌ À̲ô´Â ÀÓ»ó½ÃÇèÆÀÀº Áö³ 21ÀÏ CMT ÀÓ»ó ȯÀÚ¿¡ ´ëÇÑ ¿£Á¨½Ã½º(VM202) Åõ¿©¸¦ ½ÃÀÛÇß´Ù. À̹ø CMT ÀÓ»ó 1/2a»óÀº ÃÑ 12¸íÀÇ CMT ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ¿£Á¨½Ã½º(VM202)ÀÇ ¾ÈÀü¼º°ú ³»¾à¼ºÀ» Æò°¡ÇÑ´Ù.
Ç︯½º¹Ì½º´Â À̹ø ÀÓ»óÀ» ÅëÇØ ¾ÈÀü¼º ¹× À¯È¿¼º µ¥ÀÌÅ͸¦ È®º¸ÇÒ °èȹÀÌ´Ù. ±¹³»¿¡¼ ÁøÇàµÇ´Â ÀÌ ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼ ±àÁ¤ÀûÀÎ °á°ú°¡ ³ª¿À¸é ȸ»ç´Â ¹Ì±¹°ú À¯·´ µî ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó½ÃÇè ½Ç½Ã¸¦ °èȹÇÏ°í ÀÖ´Ù.
CMTº´Àº ¿îµ¿½Å°æ°ú °¨°¢½Å°æÀÇ Á¡ÁøÀûÀÎ ¼Õ»ó¿¡ ÀÇÇØ ÆÈ°ú ´Ù¸®ÀÇ ±ÙÀ°ÀÌ À§ÃàµÇ°í º¸Çà Àå¾Ö°¡ ¹ß»ýÇÏ´Â ÁúȯÀÌ´Ù. Èñ±ÍÁúȯ Áß¿¡¼´Â ȯÀÚ ¼ö°¡ °¡Àå ¸¹Àº °ÍÀ¸·Î º¸°íµÇ¾î ÀÖ´Ù. CMT¿¡´Â ¸î°¡Áö Á¾·ù°¡ Àִµ¥ À̹ø ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ ´ë»óÀÎ CMT1A´Â Àüü CMT ȯÀÚÀÇ ¾à 40%¸¦ Â÷ÁöÇÑ´Ù. ±¹³»¿¡´Â ¾à 8õ¸í, Àü¼¼°èÀûÀ¸·Î ¾à 120¸¸¸í ÀÌ»óÀÇ CMT1A ȯÀÚ°¡ ÀÖ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù. ÀÌ¿Í °°ÀÌ ¸¹Àº ȯÀÚ°¡ ÀÖÀ½¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ¾ÆÁ÷±îÁöµµ FDA ½ÂÀÎÀ» ¹ÞÀº Ä¡·á¾àÀº ¾ø´Â »óȲÀÌ´Ù.
¿£Á¨½Ã½º(VM202)´Â HGF ´Ü¹éÁúÀ» ¹ßÇöÇÏ´Â Çö󽺹̵å DNA À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦´Ù. Áö³ 15³â °£ÀÇ ¿¬±¸¿Í ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÅëÇØ °£´ÜÇÑ ±ÙÀ°ÁÖ»ç·Î ½Å°æ Àç»ý, Ç÷°ü »ý¼º, ±ÙÀ° À§Ãà ¹æÁö µîÀÇ È¿°ú¸¦ ³ªÅ¸³¾ ¼ö ÀÖÀ½À» ¹àÈù ¹Ù ÀÖ´Ù.
À̹ø CMT1A ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ °æ¿ì ¸»ÃÊ½Å°æ ¼Õ»óÀ¸·Î ±ÙÀ§ÃàÀÌ ÀÏ¾î³ È¯ÀÚÀÇ ´Ù¸® ±ÙÀ°¿¡ ¿£Á¨½Ã½º(VM202)¸¦ ÁÖ»çÇÑ´Ù. À̸¦ ÅëÇØ CMT ȯÀÚ¿¡¼ ±ÙÀ° Á¶Á÷ Àç»ý, ¼¼Æ÷ ÀÚ¸ê»ç ¾ïÁ¦, Ç׿°Áõ È°¼º, Ç×¼¶À¯ È°¼º, ½Å°æ º¸È£ µîÀ» ÅëÇØ ÁúȯÀÇ ÁøÇà ȤÀº Áõ¼¼ ¾Çȸ¦ Áö¿¬ ³»Áö´Â ¸·À» ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇÑ´Ù.
Ç︯½º¹Ì½º ±è¼±¿µ ´ëÇ¥ÀÌ»ç´Â “CMTº´Àº Àü¼¼°èÀûÀ¸·Îµµ ¹Ì±¹ FDA ½ÂÀÎÀ» ¹ÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â Áúº´ÀÌ´Ù. ¿£Á¨½Ã½º(VM202)´Â ¹Ì±¹ FDA·ÎºÎÅÍ ´ç´¢º´¼º ½Å°æº´Áõ(DPN)°ú ±ÙÀ§Ã༺ Ãø»è°æÈÁõ(ALS)¿¡ ´ëÇØ ¾ÈÀü¼º°ú À¯È¿¼ºÀ» ÀÎÁ¤¹ÞÀº ¸¸Å CMT ȯÀÚ¿¡¼µµ ±àÁ¤ÀûÀÎ °á°ú¸¦ ³¾ °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇÑ´Ù”°í ¸»Çß´Ù. |